This invention relates to feedback-enabled synthetic genes, polynucleotide target cassettes, vectors, and pharmaceutical compositions for the purpose of providing transgene expression in target tissues that is capable of endogenous regulation for treating disorders such as dose-sensitive intellectual ability disorders, as well as methods of making and methods of using the same.La présente invention concerne des gènes synthétiques activés par rétroaction, des cassettes cibles polynucléotidiques, des vecteurs, et des compositions pharmaceutiques dans le but de fournir une expression transgénique dans des tissus cibles qui permet de réaliser une régulation endogène pour traiter des troubles tels que des troubles de la capacité intellectuelle sensibles à la dose, ainsi que des procédés de préparation et des méthodes d'utilisation de ceux-ci.
