MANOHARAN, Muthiah,MATSUDA, Shigeo,RAJEEV, Kallanthottathil, G.,ZLATEV, Ivan
申请号：
USUS2015/010858
公开号：
WO2015/106128A3
申请日:
2015.01.09
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要：
One aspect of the present invention relates to double-stranded RNAi (dsRNA) duplex agent capable of inhibiting the expression of a target gene in vivo. The dsRNA duplex comprises one or more 4-modifications in one or both strand. Other aspects of the invention relates to pharmaceutical compositions comprising these dsRNA agents suitable for in vivo therapeutic use, and methods of inhibiting the expression of a target gene by administering these dsRNA agents, e.g., for the treatment of various disease conditions.Dans un mode de réalisation, la présente invention concerne un agent duplex dARNi double brin (ARNds) capable dinhiber lexpression dun gène cible in vivo. Le duplex dARN double brin comprend une ou plusieurs modifications 4 dans un brin ou dans les deux. Dautres modes de réalisation de linvention concernent des compositions pharmaceutiques comprenant ces agents dARN double brin destinées à une utilisation thérapeutique in vivo, et des procédés dinhibition de lexpression dun gène cible par ladministration de ces agents dARN double brin, par ex. pour le traitement de divers états pathologiques.
