KOTIN, Robert,KELLS, Adrian Philip,RAVINA, Bernard
申请号：
USUS2016/044627
公开号：
WO2017/023724A1
申请日:
2016.07.29
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention relates to compositions and methods for the preparation, manufacture and therapeutic use of polynucleotides encoding AADC for the treatment, prophylaxis, palliation or amelioration of diseases, conditions and/or symptoms resulting from AADC deficiency and related inborn errors of neurotransmitter metabolism.La présente invention concerne des compositions et des méthodes pour la préparation, la fabrication et lusage thérapeutique de polynucléotides codant pour lAADC pour le traitement, la prophylaxie, la palliation ou latténuation de maladies, détats et/ou de symptômes résultant dune déficience en AADC et de cas derreurs congénitales associées du métabolisme du neurotransmetteur.
