Richard F. SELDEN,Marianne BOROWSKI,Frances P. GILLESPIE,Carol M. KINOSHITA,Douglas A. TRECO,Melanie D. WILLIAMS
申请号:
MX14010892
公开号:
MX340738B
申请日:
1997.09.12
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要:
A therapeutic method whereby an individual suspected of having an α-galactosidase A deficiency, such as Fabry disease, is treated either with (1) human cells that have been genetically modified to overexpress and secrete human α-gal A, or (2) purified human α-gal A obtained from cultured, genetically modified human cells.La presente invención se refiere a un método para producir a-Gal A humana purificada, que comprende (a) cultivar una célula humana genéticamente diseñada modificada para sobreexpresar y secretar a-Gal A humana en un medio (b) recolectar el medio que comprende a-Gal A humana a partir de dichas células cultivadas y (c) purificar a-Gal A humana a partir del medio mediante (i) pasar el medio sobre una resina de interacción hidrofóbica y eluir a-Gal A humana a partir de la resina, y (ii) pasar la a-Gal A humana eluida sobre columnas que contienen una resina de heparina inmovilizada, hidroxiapatita, una resina de intercambio de anión y una resina de exclusión por tamaño y eluir a-Gal A humana a partir de la columna final, en donde la a-Gal A humana purificada está libre de agentes de afinidad de lectina proteicos y agentes análogos de sustrato a-Gal A.