修饰的人类U1snRNA分子、编码修饰的人类U1snRNA分子的基因、包括该基因的表达载体及其在基因治疗中的用途
- 专利权人:
- 费拉拉大学
- 发明人:
- 佛朗哥·帕加尼,米尔科·皮诺蒂
- 申请号：
- CN201180049740.9
- 公开号：
- CN103314106B
- 申请日:
- 2011.10.14
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 李献忠
- 摘要：
- 本发明描述了修饰的人类U1snRNA分子，其靶序列位于靶基因的前mRNA的由外显子/内含子连接位点下游的2至50个碱基对构成的区域，其能够恢复治疗感兴趣的含突变的靶基因的正确剪接，该突变引起外显子遗漏并导致遗传疾病。通过关于纠正与外显子遗漏相关联的诸如脊髓型肌萎缩、乙型血友病和囊性纤维化之类的疾病的举例描述了修饰的人类U1snRNA分子。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
