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AAV vector for disrupting coagulation-related factor genes on the liver genome
专利权人:
学校法人自治医科大学
发明人:
大森 司,長尾 恭光,水上 浩明,坂田 飛鳥,小澤 敬也,村松 慎一,富永 眞一,花園 豊,西村 智,坂田 洋一,鴨下 信彦
申请号:
JP2018561352
公开号:
JPWO2018131551A1
申请日:
2018.01.09
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
In order to provide a novel gene therapy tool for hemophilia, the present invention provides a recombinant adeno-associated virus vector (rAAV) for the treatment of blood coagulation related diseases. The viral vector comprises a viral genome comprising a liver-specific promoter sequence and a polynucleotide sequence encoding a genomic editing means operably linked to the promoter sequence, the genomic editing means comprising (a) a Cas9 protein and a guide Means comprising CRISPR / Cas9 composed of RNA (gRNA) and a gene for repair, or (b) means comprising CRISPR / Cas9 composed of Cas9 protein and gRNA, the gRNA being present on the patient's genome A nucleotide region complementary to a part of the region related to the expression of the disease-related protein in the region, and a region interacting with the Cas9 protein.血友病に対する新規な遺伝子治療手段を提供するために、本発明は、血液凝固関連疾患の治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)を提供する。該ウイルスベクターは、肝臓特異的プロモーター配列および該プロモーター配列と作動可能に連結されたゲノム編集手段をコードするポリヌクレオチド配列を含むウイルスゲノムを含み、該ゲノム編集手段が、(a)Cas9タンパク質とガイドRNA(gRNA)とから構成されるCRISPR/Cas9および修復用遺伝子を含む手段、または(b) Cas9タンパク質とgRNAとから構成されるCRISPR/Cas9を含む手段であり、該gRNAが、患者のゲノム上にある疾患関連タンパク質の発現と関係する領域の一部に対して相補的なヌクレオチド領域、およびCas9タンパク質と相互作用する領域を含む。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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