A method of gene therapy in a subject in need thereof, the method comprising administering to the subject a vector that comprises a transgene for expression in the subject and a mirtron for knocking down expression of a gene in the subject, wherein the mirtron is in the 5'UTR of the transgene. Also a vector comprising a transgene for expression from the vector and a mirtron for knocking down expression of a gene, wherein the mirtron is in the 5'UTR of the transgene and wherein the 5'UTR further comprises an exonic splice enhancer motif and/or wherein the mirtron is flanked in the 5'UTR by a fragment of the coding region of a reporter gene, and methods for preparing a vector.L'invention concerne une méthode de thérapie génique chez un sujet en ayant besoin, la méthode comprenant l'administration au sujet d'un vecteur qui comprend un transgène pour l'expression chez le sujet et un mirtron pour l'inactivation de l'expression d'un gène chez le sujet, le mirtron étant dans la région 5'-UTR du transgène. L'invention concerne également un vecteur comprenant un transgène pour l'expression à partir du vecteur et un mirtron pour l'inactivation de l'expression d'un gène, le mirtron étant dans la région 5'-UTR du transgène, et la région 5'-UTR comprenant en outre un motif d'amélioration d'épissage exonique et/ou ledit mirtron étant flanqué dans la région 5'-UTR d'un fragment de la région codante d'un gène rapporteur. L'invention concerne en outre des procédés de préparation d'un vecteur.
