the present invention relates to compounds (oligomers), which target oligomeric nucleic acids coding for the human smn2 in a cell, leading to the modulation of mrna splicing, mrna smn2 promotes smn2 total length lower rather than a truncated transcript smn2 delta7 is functional.the reduction of the expression of mrna of smna7 and / or the increase in the mrna expression of smn2 total length are beneficial for the treatment of diseases or disorders associated with the overexpression or high levels of aberrant forms of smn2 reactions, in particular smn2 delta7, such as spinal muscular atrophy (sma, spinal muscular atrophy,).La présente invention concerne des composés oligomériques (oligomères) qui ciblent des acides nucléiques codant pour le smn2 humain dans une cellule, conduisant à la modulation de l'épissage d'arnm de smn2 qui favorise l'arnm de smn2 de longueur totale plutôt qu'un transcrit tronqué faiblement fonctionnel, smn2 delta7. La réduction de l'expression d'arnm de smna7 et/ou l'augmentation de l'expression d'arnm de smn2 de longueur totale sont bénéfiques pour le traitement de maladies ou de troubles associés à la surexpression ou des niveaux élevés indésirables de formes aberrantes de smn2, en particulier smn2 delta7, telles que la maladie d'aran-duchenne (amyotrophie spinale, sma).
