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Methods for administering an active 1,2,4-oxadiazole orally for nonsense mutation suppression therapy
专利权人:
PTC THERAPEUTICS; INC.
发明人:
HIRAWAT, SAMIT,MILLER, LANGDON
申请号:
ES07852738
公开号:
ES2538359T3
申请日:
2007.10.11
申请国别(地区):
ES
年份:
2015
代理人:
摘要:
A compound for use in a method for treating, preventing or managing a disease associated with a lack of expression of a gene resulting from a premature stop codon, wherein the compound is 3- [5- (2-fluorophenyl) acid - [ 1,2,4] oxadiazol-3-yl] -benzoic or a pharmaceutically acceptable salt, solvate or hydrate thereof, wherein said disease is cystic fibrosis or Duchenne muscular dystrophy, wherein said method comprises administration of the compound in three daily doses, where a first dose, a second dose and a third dose are administered in a 24-hour period according to the formula 1X, 1X, 2X, where X is 18-22 mg / kg and where each dose maintains the 3- [5- (2-Fluoro-phenyl) - [1,2,4] oxadiazol-3-yl] -benzoic acid plasma level above 2 μg / ml for at least 2 hours.Un compuesto para uso en un método para tratar, prevenir o gestionar una enfermedad asociada con una falta de expresión de un gen resultante de un codón de parada prematura, en donde el compuesto es ácido 3-[5-(2-fluorofenil)-[ 1,2,4]oxadiazol-3-il]-benzoico o una sal, solvato o hidrato del mismo farmacéuticamente aceptable, en donde dicha enfermedad es fibrosis quística o distrofia muscular de Duchenne, en donde dicho método comprende la administración del compuesto en tres dosis diarias, en donde se administran una primera dosis, una segunda dosis y una tercera dosis en un período de 24 horas según la fórmula 1X, 1X, 2X, en donde X es 18-22 mg/kg y en donde cada dosis mantiene el nivel plasmático de ácido 3-[5-(2-fluoro-fenil)-[1,2,4]oxadiazol-3-il]-benzoico por encima de 2 μg/ml durante al menos 2 horas.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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