METHODS AND COMPOSITIONS FOR CNS DELIVERY OF ARYLSULFATASE A

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专利权人:

SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES INC;シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド

发明人:

NAZILA SALAMATMILLER,ナジラ サラマット－ミラー,KATHERINE TAYLOR,キャサリン テイラー,PAUL CAMPOLIETO,ポール キャンポリート,SHAHROKH ZAHRA,ザーラ シャーロク,PAN JING,ジン パン,LAWRENCE CHARNAS,ローレンス チャーナス,TERESA LEAH WRIGHT,テレサ リア ライト,PE,ペリクルス カリアス

申请号：

JP2020023620

公开号：

JP2020079297A

申请日:

2020.02.14

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

To provide methods and compositions for CNS delivery of arylsulfatase A.SOLUTION: The present invention provides a composition and a method for CNS delivery of lysosomal enzyme, particularly in order to treat lysosomal storage disease effectively. In some embodiments, the present invention relates to stable formulations for direct CNS intrathecal administration, and the stable formulations comprising an arylsulfatase A (ASA) protein, salt, and a polysorbate surfactant are included in order to treat metachromatic leukodystrophy disease. In various embodiments, the present invention relates to a stable formulation for direct CNS intrathecal administration, and the stable formulations comprising an arylsulfatase A (ASA) protein, salt, and a polysorbate surfactant are included.SELECTED DRAWING: None【課題】アリールスルファターゼＡのＣＮＳ送達の方法および組成物の提供。【解決手段】本発明は、特に、リソソーム蓄積症を有効に治療する目的で、リソソーム酵素をＣＮＳ送達するための組成物および方法を提供する。いくつかの実施形態では、本発明は、直接ＣＮＳ髄腔内投与するための安定な製剤であって、異染性白質ジストロフィー症の治療のために、アリールスルファターゼＡ（ＡＳＡ）タンパク質と、塩と、ポリソルベート界面活性剤とを含む安定な製剤を含む。様々な実施形態では、本発明は、直接ＣＮＳ髄腔内投与するための安定な製剤であって、アリールスルファターゼＡ（ＡＳＡ）タンパク質と、塩と、ポリソルベート界面活性剤とを含む安定な製剤を含む。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/