The present invention provides a recombinant nucleic acid expression cassette and a helper-dependent adenovirus, wherein the expression cassette utilizes a miRNA-based system for controlling nuclease expression in virus-producing cells for helper-dependent adenovirus. Thus, it allows production and use for in vivo gene editing in CD34 + cells. [Selection figure] None本発明は組換え核酸発現カセットおよびヘルパー依存型アデノウイルスを提供し、ここで、発現カセットは、ヘルパー依存型アデノウイルス用ウイルス産生細胞におけるヌクレアーゼの発現を制御するためのｍｉＲＮＡを利用したシステムを利用し、従って、産生を可能にするとともにＣＤ３４＋細胞におけるインビボでの遺伝子編集のための使用を可能にする。【選択図】なし
