This disclosure provides mixtures of beta-cyclodextrin molecules substituted at one or more hydroxyl positions by hydroxypropyl groups, the mixture optionally including unsubstituted beta-cyclodextrin molecules, for use as a pharmaceutically active ingredient； methods of making such mixtures； methods of qualifying such mixtures for use in a pharmaceutical composition suitable for intrathecal or intracerebroventricular administration； pharmaceutical compositions suitable for intrathecal or intracerebroventricular administration comprising such mixtures； and methods of using the pharmaceutical compositions for treatment of Niemann-Pick disease Type C.La présente invention concerne des mélanges de molécules de bêta-cyclodextrine substituées au niveau d'une ou plusieurs positions d'hydroxyle par des groupes hydroxypropyle, le mélange comprenant de manière facultative des molécules de bêta-cyclodextrine non substituées pour une utilisation comme principe pharmaceutiquement actif ； des procédés de fabrication de tels mélanges ； des procédés de qualification de tels mélanges pour une utilisation dans une composition pharmaceutique appropriée pour une administration intracérébroventriculaire ou intrathécale ； des compositions pharmaceutiques appropriées pour une administration intrathécale ou intracérébroventriculaire comprenant de tels mélanges ； et des procédés d'utilisation des compositions pharmaceutiques pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C.
