SILVERMAN, Gary;PAK, Stephan;WASHINGTON UNIVERSITY;PERLMUTTER, David
发明人:
PAK, Stephan,PERLMUTTER, David,SILVERMAN, Gary
申请号：
USUS2019/028374
公开号：
WO2019/204764A1
申请日:
2019.04.19
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present disclosure relates generally compositions and methods of using the same for the treatment of proteinopathies (e.g. Alpha-1-antitrypsin deficiency, Non-alcoholic fatty liver disease, Alzheimer's disease, Parkinson's disease, Amyotrophic Lateral Sclerosis, and Huntington's disease) with one or more proteotoxicity reducing agents.La présente invention concerne de manière générale des compositions et des procédés d'utilisation de celles-ci pour le traitement de protéinopathies (par exemple, une déficience en alpha-1-antitrypsine, une stéatose hépatique non alcoolique, la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, la sclérose latérale amyotrophique et la maladie de Huntington) avec un ou plusieurs agents réduisant la protéotoxicité.
