Provided is a pharmaceutical composition for a genetic disease associated with splicing abnormalities. A pharmaceutical composition for the prevention, amelioration, progression prevention and/or treatment of a genetic disease associated with splicing abnormalities, which contains, as an active ingredient, a compound capable of preventing splicing abnormalities that is one of causes of the development or progression of the genetic disease； and a method for the prevention, amelioration, progression prevention and/or treatment of a genetic disease associated with splicing abnormalities using a compound capable of preventing splicing abnormalities that is one of causes of the development or progression of the genetic disease.L'invention concerne une composition pharmaceutique pour une maladie génétique associée à des anomalies d'épissage. L'invention concerne une composition pharmaceutique pour la prévention, l'amélioration, la prévention de la progression et/ou le traitement d'une maladie génétique associée à des anomalies d'épissage, qui contient, en tant que principe actif, un composé capable de prévenir les anomalies d'épissage constituant l'une des causes du développement ou de la progression de la maladie génétique ； et une méthode pour la prévention, l'amélioration, la prévention de la progression et/ou le traitement d'une maladie génétique associée à des anomalies d'épissage utilisant un composé capable de prévenir les anomalies d'épissage constituant l'une des causes du développement ou de la progression de la maladie génétique.スプライシング異常に起因する遺伝性疾病のための医薬組成物の提供。 スプライシング異常に起因する遺伝性疾病の発症又は進行の一因となるスプライシング異常を抑制できる化合物を有効成分として含む、該遺伝性疾病の予防、改善、進行抑制、及び／又は治療のための医薬組成物、及びスプライシング異常に起因する遺伝性疾病の発症又は進行の一因となるスプライシング異常を抑制できる化合物を用いて、該遺伝性疾病を予防、改善、進行抑制及び／又は治療する方法。
