DARVISH, Daniel; INC.;HIBM RESEARCH GROUP, INC.;VALLES-AYOUB, Yadira;HIBM RESEARCH GROUP
发明人:
DARVISH, Daniel,VALLES-AYOUB, Yadira
申请号：
USUS2012/023536
公开号：
WO2012/106465A3
申请日:
2012.02.01
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要：
Disclosed herein are methods of expressing UDP-G1cNAc 2-Epimerase/ManNAc Kinase enzyme (GNE) peptide in a cell of a subject comprising: delivering into the cell of the subject an isolated nucleic acid expression construct that comprises a promoter operatively linked to a nucleic acid sequence encoding a GNE peptide or a therapeutically active fragment thereof, wherein the GNE peptide has the amino acid sequence of SEQ ID NO:3, wherein upon the delivering into the cell of the subject, the nucleic acid expression construct initiates expression of the GNE peptide or a therapeutically active fragment thereof. Also disclosed are methods of producing a GNE peptide in a cell comprising infecting the cell with an isolated nucleic acid construct that comprises a promoter operatively linked to a nucleic acid sequence encoding a GNE peptide or a therapeutically active fragment thereof, wherein the GNE peptide has the amino acid sequence of SEQ ID NO:3.La présente invention concerne des méthodes d'expression du peptide de l'enzyme UDP-G1cNAc 2-épimérase/ManNAc kinase (GNE) dans une cellule d'un sujet, comprenant : l'introduction, dans la cellule du sujet, d'une construction d'expression isolée à base d'acides nucléiques contenant un promoteur lié fonctionnellement à une séquence d'acides nucléiques codant un peptide GNE ou un fragment thérapeutiquement actif de celui-ci, le peptide GNE possédant la séquence d'acides aminés de SEQ ID NO : 3, et la construction d'expression à base d'acides nucléiques initiant l'expression du peptide GNE ou de son fragment thérapeutiquement actif après son introduction dans la cellule du sujet. L'invention concerne également des méthodes de production d'un peptide GNE dans une cellule, la méthode comprenant l'infection de la cellule avec une construction isolée à base d'acides nucléiques contenant un promoteur lié fonctionnellement à une séquence d'acides nucléiques codant un peptide GNE ou un fragment thérapeutiquement actif de celui-ci, le pepti
