编码松弛素的多核苷酸
- 专利权人:
- 摩登纳特斯有限公司
- 发明人:
- 夏志南,B.蒂乔,N.布里安孔-埃里斯,A.杜西斯,S.德皮西奥托,V.普雷辛亚克,S.霍奇,I.麦克费迪恩,K.贝内纳托,E.S.库马拉辛赫
- 申请号：
- CN201780044882.3
- 公开号：
- CN109640962A
- 申请日:
- 2017.18.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及用于治疗纤维化和/或心血管疾病的mRNA疗法。当体内给予时,在本发明中使用的mRNA编码人松弛素、其同种型、其功能片段和包含松弛素的融合蛋白。本发明的mRNA优选地被包封在脂质纳米粒子(LNP)中,以在向受试者给予时实现有效递送至受试者的细胞和/或组织。本发明的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中松弛素表达和/或活性的缺陷水平。本发明的mRNA疗法进一步降低了受试者中与缺乏松弛素活性相关的毒性代谢物的水平。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
