LAPERLE, Alexander,SANCES, Samuel,YUCER, Nur,SVENDSEN, Clive N.
申请号：
USUS2019/026195
公开号：
WO2019/212691A1
申请日:
2019.04.05
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Induced Pluripotent Stem Cell (Ipsc) technology enables the generation and study of living brain tissue relevant to Parkinson's disease(PD) ex vivo. Utilizing cell lines from PD patients presents a powerful discovery system that links cellular phenotypes observed in vitro with real clinical data. Differentiating patient-derived iPSCs towards a dopaminergic (DA) neural fate revealed that these cells exhibit molecular and functional properties of DA neurons in vitro that are observed to significantly degenerate in the substantia nigra of PD patients. Clinical symptoms that drive the generation of other relevant cell types may also yield novel PD-specific phenotypes in vitro that have the potential to lead to new therapeutic avenues for patients with PD. Due to their early onset and non-familial origin, differentiated nervous tissue from these patients offer a key opportunity to discover neuron subtype-specific pathological mechanisms and importantly interrogate the contribution of their genetic background in susceptibility to PD.La présente invention concerne l'utilisation de cellules souches pluripotentes induites (CSPi) qui permet de générer et d'étudier un tissu cérébral vivant d'intérêt pour la maladie de Parkinson (MP) ex vivo. L'utilisation de lignées cellulaires provenant de patients atteints de MP constitue un système de découverte puissant qui relie des phénotypes cellulaires observés in vitro à des données cliniques réelles. La différenciation de CSPi dérivées d'un patient vers un devenir neuronal dopaminergique (DA) révèle que ces cellules présentent des propriétés moléculaires et fonctionnelles de neurones DA in vitro dont on observe une dégénérescence significative dans la substance noire de patients atteints de MP. Les symptômes cliniques entraînant la génération d'autres types de cellules d'intérêt peuvent également produire de nouveaux phénotypes spécifiques à la MP in vitro qui ont le potentiel pour créer de nouvelles voies thérapeutiques pour les pat
