주식회사 메디진바이오;MEDIGENEBIO CORPORATION;GREEN CROSS CORPORATION;주식회사 녹십자
发明人:
YEO, Jae Yeon,여재연
申请号：
KRKR2019/006515
公开号：
WO2019/231260A1
申请日:
2019.05.30
申请国别(地区):
KR
年份:
2019
代理人:
摘要：
In one aspect, the present invention relates to a pharmaceutical composition comprising iduronate-2-sulfatase beta (IDS-β), which may be administered into the cerebral lateral ventricle once every four weeks to treat Hunter syndrome in a subject. Compared to a single administration of the same dose of an active substance, the present invention, due to repeated administrations over a long period of time, exhibits superior effects in treating Hunter syndrome, and further has the following effects which cannot be anticipated from the result of a single administration: treating or restoring a damaged brain structure； and substantially treating or improving brain functions, particularly, improving memory and learning.Dans un aspect, la présente invention concerne une composition pharmaceutique comprenant de l'iduronate-2-sulfatase bêta (IDS-bêta), qui peut être administré dans le ventricule latéral cérébral une fois toutes les quatre semaines pour traiter la maladie de Hunter chez un sujet. Par rapport à une administration unique de la même dose d'un principe actif, la présente invention, en raison d'administrations répétées sur une longue période de temps, présente des effets supérieurs dans le traitement de la maladie de Hunter et présente en outre les effets suivants, qui ne peuvent pas être anticipés à partir du résultat d'une administration unique : le traitement ou le rétablissement d'une structure cérébrale endommagée； et le traitement ou l'amélioration substantiel(le) des fonctions cérébrales, en particulier, l'amélioration de la mémoire et de l'apprentissage.본 발명은 일측면에 있어서, 이듀로네이트- 2 -설파타제 베타(IDS-β)를 포함하고, 대뇌 측뇌실 내로 4주마다 1회 투여되며, 대상체에서 헌터증후군을 치료하기 위한 약제학적 조성물에 관한 것이다. 본 발명은 장기간에 걸친 반복적인 투여로 인해, 같은 용량의 유효 성분을 단회 투여하는 것에 비하여 헌터증후군을 치료하는 효과가 더 우수하고, 단회 투여 결과로부터는 예측할 수 없는 효과로서 손상된 뇌 구조를 치료 또는 회복시키고 뇌기능을 실질적으로 치료 또는 개선하고, 특히 기억과 학습 기능을 향상시키는 효과를 나타낸다.
