Disclosed is a prophylactic or ameliorating agent for a genetic disease which is induced by the mutation of an exon in a gene and in which an exon that contains the mutation is skipped so as to produce a functional truncated protein. Specifically disclosed is a prophylactic or ameliorating agent for a genetic disease which is induced by the mutation of an exon in a gene and in which an exon that contains the mutation is skipped so as to produce a functional truncated protein, wherein the prophylactic or ameliorating agent is characterized by comprising a compound having a molecular weight of 1500 or less.La présente invention concerne un agent prophylactique ou d'amélioration pour une maladie génétique qui est induite par la mutation d'un exon dans un gène et dans laquelle un exon qui contient la mutation est omis de manière à produire une protéine tronquée fonctionnelle. La présente invention concerne spécifiquement un agent prophylactique ou d'amélioration pour une maladie génétique qui est induite par la mutation d'un exon dans un gène et dans laquelle un exon qui contient la mutation est omis de manière à produire une protéine tronquée fonctionnelle, l'agent prophylactique ou d'amélioration étant caractérisé en ce qu'il comprend un composé ayant un poids moléculaire de 1500 ou moins.本発明は、遺伝子のエクソンの変異に起因し、かつ、該変異が含まれるエクソンをスキッピングさせて機能性トランケート型タンパク質を生成させ得る遺伝性疾患の予防・改善剤を提供することを目的とする。遺伝子のエクソンの変異に起因し、かつ、該変異が含まれるエクソンをスキッピングさせて機能性トランケート型タンパク質を生成させ得る遺伝性疾患の予防・改善剤であって、分子量１５００以下の化合物を含有することを特徴とする予防・改善剤を用いる。
