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真核細胞におけるエキソンスキッピングの誘導
- 专利权人:
- アカデミス ツィーケンホイス ライデン
- 发明人:
- ファン オメン，ハリト−ヤン，バウデヴェイン,ファン デーテコム，ユディス，クリスティーナ，テオドラ,デン ドゥネン，ヨハン，テオドルス
- 申请号：
- JP20170248568
- 公开号：
- JP2018052981(A)
- 申请日:
- 2017.12.26
- 申请国别(地区):
- 日本
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 【課題】細胞による異常型タンパク質の産生を少なくとも部分的に減少させるための方法であって、異常型タンパク質をコードするエキソンを含むｍＲＮＡ前駆体を有する細胞にいわゆるエキソンスキッピングを誘導することを特徴とする方法を提供する。【解決手段】エキソンスキッピングは、スキップされたエキソンを有さない成熟ｍＲＮＡを生じ、スキップされたエキソンがアミノ酸をコードしている場合、変化した産物が得られる。エキソンスキッピングはあるエキソンのエキソン封入シグナル、例えばエキソン認識配列、を特異的に阻害することが可能な試薬を細胞に与えることによって行われる。該エキソン封入シグナルはエキソンの一部に対して相補的な核酸によって干渉することができる。医薬、例えば遺伝病の治療を目的とした医薬の調製
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
