Modified friedreich ataxia genes and vectors for gene therapy

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专利权人:

Bamboo Therapeutics; Inc.

发明人:

SAMULSKI, Richard J.

申请号：

AU2020200976

公开号：

AU2020200976A1

申请日:

2020.02.11

申请国别(地区):

AU

年份:

2020

代理人:

摘要：

#$%^&*AU2020200976A120200227.pdf#####C: [nterwoven NRPorbI DCCAM T 198563281.doex-11/02/2020 ABSTRACT The present invention relates to a modified FXN gene providing for increased expression of the encoded protein frataxin that can be used for treatment of Friedreich ataxia.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/