INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale);Universite Paris-Sud;Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives;Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP)
发明人:
申请号：
EP16736134.4
公开号：
EP3320101A1
申请日:
2016.07.06
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention relates to methods and pharmaceutical compositions for expressing a polynucleotide of interest in the peripheral nervous system of a subject. In particular, the present invention relates to a method for selectively expressing a polynucleotide of interest in the peripheral nervous system of a subject in need thereof comprising the step of transducing a peripheral nerve of the subject with an amount of an AVV9 vector containing the polynucleotide of interest.La présente invention concerne des procédés et des compositions pharmaceutiques permettant d'exprimer un polynucléotide d'intérêt dans le système nerveux périphérique d'un sujet. La présente invention concerne en particulier un procédé permettant d'exprimer sélectivement un polynucléotide d'intérêt dans le système nerveux périphérique d'un sujet nécessitant ce polynucléotide, ledit procédé comprenant l'étape consistant à transduire un nerf périphérique du sujet avec une quantité d'un vecteur AVV9 contenant le polynucléotide d'intérêt.
