ビー．ブイ．;アイピー;ユニキュアー;UNICURE IP BV;ユニキュアー アイピー ビー．ブイ．
发明人:
BAS BLITS,ブリッツ， バス
申请号：
JP2019138320
公开号：
JP2019216724A
申请日:
2019.07.26
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
To provide methods for treating disorders affecting motor function, such as motor function affected by disease or injury to the brain and/or spinal cord using an adeno-associated virus (AAV) gene therapy vector.SOLUTION: An adeno-associated virus (AAV) gene therapy vector for use as a medicament in a mammalian subject comprises AAV serotype 5 capsid proteins and a gene product of interest flanked by AAV ITRs, and is administered by intrathecal lumbar administration.SELECTED DRAWING: None【課題】アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）遺伝子治療ベクターを使用して、疾患、脳及び／又は脊髄に対する傷害に冒されている運動機能など、運動機能を冒す障害を処置するための方法の提供。【解決手段】哺乳動物対象における医薬としての使用のためのアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）遺伝子治療ベクターであって、該遺伝子治療ベクターは、ＡＡＶ血清型５カプシドタンパク質と、ＡＡＶ ＩＴＲに隣接する目的遺伝子産物と、を含み、該遺伝子治療ベクターは腰部髄腔内投与により投与される、ＡＡＶ遺伝子治療ベクター。【選択図】なし
