The present invention relates to methods and pharmaceutical compositions for treating retinal degenerative diseases. The present inventors have identified a new key actor in the mechanism underlying the protective role of RdCVF: 6-phosphofructo-2-kinase / fructose-2,6-bisphosphatase 2 (PFKFB2). The present inventors have shown that PFKFB2 is expressed by the cone in a rod-dependent manner. In particular, we have shown that its expression is due to cone viability. Its expression is lost in animal models of retinitis pigmentosa. We have accumulated evidence that PFKFB2, particularly its kinase domain, is involved in the mechanism of action of RdCVF. In particular, the inventors have shown that transduction of a polynucleotide encoding PFKFB2 increases cone viability. In particular, the invention relates to a method of treating a retinal degenerative disease in a subject in need thereof, comprising administering to the subject a therapeutically effective amount of a polynucleotide encoding a PFKFB2 kinase domain.本発明は、網膜変性疾患の処置のための方法及び医薬組成物に関する。本発明者らは、ＲｄＣＶＦ：６－ホスホフルクト－２－キナーゼ／フルクトース－２，６－ビスホスファターゼ２（ＰＦＫＦＢ２）の保護的役割の根底にあるメカニズムの新たな重要なアクターを特定した。本発明者らは、ＰＦＫＦＢ２が錐体により、桿体依存的に発現されることを示した。特に、本発明者らは、その発現が錐体の生存率によることを示した。その発現は、網膜色素変性症の動物モデルにおいて失われる。本発明者らは、ＰＦＫＦＢ２、特に、そのキナーゼドメインがＲｄＣＶＦの作用メカニズムに関与するという証拠を蓄積した。とりわけ、本発明者らは、ＰＦＫＦＢ２をコードするポリヌクレオチドの形質導入により、錐体生存率が増加することを示した。特に、本発明は、治療上有効量のＰＦＫＦＢ２キナーゼドメインをコードするポリヌクレオチドを対象に投与することを含む、網膜変性疾患の処置を必要とする対象における網膜変性疾患を処置する方法に関する。
