Described herein are methods for treating a retinal degeneration in a subject, such as Leber's congenital amaurosis (LCA), retinitis pigmentosa (RP), and glaucoma. Also provided herein are methods of altering expression of one or more gene products in a cell, such as a retinal ganglion cell. Such methods may comprise utilizing a modified nuclease system, such as Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) system comprising a bidirectional HI promoter and gRNAs directed to retinal degeneration related genes, packaged in a single, compact adeno-associated virus (AAV) particle.L'invention concerne des méthodes de traitement chez le patient de dégénérescences de la rétine telle que l'amaurose congénitale de Leber (LCA), la rétinite pigmentaire (RP) et le glaucome. L'invention concerne également des méthodes de modification de l'expression d'un ou de plusieurs produits de gènes dans des cellules, telles que des cellules ganglionnaires rétiniennes. De telles méthodes peuvent comprendre l'utilisation d'un système nucléasique modifié, tel que le système Courtes répétitions palindromiques régulièrement espacées (CRISPR) comprenant un promoteur bidirectionnel HI et des ARNg ciblant des gènes associés à la dégénérescence de la rétine, conditionnés dans une particule unique et compacte de virus adéno-associé (AAV).
