MILLER GUY, M.,Миллер, Гай М.,HECHT SIDNEY, M.,Хехт, Сидней М.
申请号：
EA200800819
公开号：
EA021818B1
申请日:
2006.09.15
申请国别(地区):
EA
年份:
2015
代理人:
摘要：
Methods of treating or suppressing mitochondrial diseases, such as Friedreichs ataxia (FRDA), Lebers Hereditary Optic Neuropathy (LHON), mitochondrial myopathy, encephalopathy, lactacidosis, stroke (MELAS), or Kearns-Sayre Syndrome (KSS) are disclosed, as well as compounds of formulawhere Rand Rare independently selected from the group of -C-C-alkyl, -C-C-haloalkyl, -CN, -F, -Cl, -Br and -I Ris independently selected from the group of -C-C-alkyl, -C-C-haloalkyl, -CN, -F, -Cl and -I Ris independently selected from the group of -C-C-alkyl, -C-C-alkenyl, -C-C-alkynyl and a group containing up to 20 carbon atoms and containing at least one double bond and at least one triple bond and all salts, stereoisomers, mixtures of stereoisomers, prodrugs, metabolites, solvates, and hydrates thereof, useful in the methods of the invention. Energy biomarkers, in particular, Co Q10, useful in assessing the metabolic state of a subject and the efficacy of treatment are also disclosed.Раскрыты способы лечения митохондриальных болезней, таких как атаксия Фридриха (FRDA), наследственная нейропатия зрительного нерва Лебера (LHON), митохондриальная миопатия, энцефалопатия, лактацидоз, инсульт (MELAS) или синдром Кернса-Сейра (KSS), а также соединения формулыгде Rи Rнезависимо выбирают из группы, состоящей из -С-С-алкила, -C-C-галогеналкила, -CN, -F, -Cl, -Br и -I Rнезависимо выбирают из группы, состоящей из -С-С-алкила, -С-С-галогеналкила, -CN, -F, -Cl и -I Rнезависимо выбирают из группы, состоящей из -C-C-алкила, -C-C-алкенила, -С-С-алкинила, и группы, содержащей до 20 атомов углерода, по меньшей мере одну двойную связь и по меньшей мере одну тройную связь, и всех их солей, стереоизомеров, смесей стереоизомеров, сольватов и гидратов, которые полезны в способах изобретения. Также раскрыты биомаркеры, в частности Со Q10, энергетического обмена, полезные для оценки метаболического состояния субъекта и эффективности лечения.
