MCCAULEY, Thomas,BARBIER, Ann,RICHARD, Charles W., III
申请号：
MX2014007642
公开号：
MX367395B
申请日:
2012.12.21
申请国别(地区):
MX
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present invention, provides a method of treating cognitive impairment of Hunter syndrome. Among other things, the present invention provides a method comprising a step of administering intrathecally to a subject in need of treatment a recombinant iduronate-2-sulfatase (I2S) enzyme at a therapeutically effective dose and an administration interval for a treatment period sufficient to improve, stabilize or reduce declining of one or more cognitive, adaptive, motor, and/or executive functions relative to a control.La presente invención se refiere a una enzima iduronato-2-sulfatasa (I2S) recombinante para usarse en el tratamiento de Síndrome de Hunter en un paciente humano, en donde la enzima I2S recombinante está adaptada para ser administrable intratecalmente a un sujeto en necesidad de tratamiento a una dosis terapéuticamente efectiva de 10 mg o 30 mg y un intervalo de administración mensual durante un período de tratamiento suficiente para (i) mejorar, estabilizar o reducir la disminución de una o más funciones cognitivas, adaptativas, motoras, y/o ejecutivas en relación con un control, o (ii) disminuir el nivel de glicosaminoglicanos (GAG) en el líquido cefalorraquídeo (LCR) en relación con un control.
