A vector having an expression cassette containing an hIDUA gene having a sequence of SEQ ID NO: 1 or a sequence that is at least about 95% identical to SEQ ID NO: 1 encoding a functional human α-L-iduronidase is provided. This vector may be a production vector or rAAV8. Also provided are compositions containing these vectors, as well as methods for treating MPSI and symptoms associated with Halar syndrome, Halar-Scheier syndrome, and Schaeyer syndrome. [Selection] Figure 2配列番号１の配列または機能的なヒトα－Ｌ－イズロニダーゼをコードする配列番号１に対して少なくとも約９５％同一である配列を有するｈＩＤＵＡ遺伝子を含有する発現カセットを有するベクターを提供する。このベクターは、生成ベクターであってもｒＡＡＶ８であってもよい。また、これらのベクターを含有する組成物、ならびにＭＰＳＩとハーラー症候群、ハーラー－シャイエ症候群、およびシャイエ症候群に関連した症候とを治療する方法も提供する。【選択図】図２
