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Codon-optimized nucleic acid encoding retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR)
专利权人:
アプライド ジェネティック テクノロジーズ コーポレイション
发明人:
イェ,グオ-ジエ,リウ,ジーリン,イェ,グオ-ジエ,リウ,ジーリン
申请号:
JP2016562912
公开号:
JP2017513484A
申请日:
2015.04.15
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention relates generally to codon optimized nucleic acids encoding retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR) proteins. This nucleic acid has increased stability during plasmid production compared to the wild type cDNA encoding the RPGR protein. The invention also relates to expression cassettes, vectors, and host cells comprising codon optimized nucleic acids. A method of preparing a recombinant adeno-associated (rAAV) expression vector comprising a codon optimized nucleic acid sequence is also provided. The provided nucleic acids, expression cassettes, vectors, and host cells can be useful for large-scale production of rAAV expression vectors for gene therapy applications. [Selection figure] None本発明は、一般的に網膜色素変性症GTPアーゼレギュレーター(RPGR)タンパク質をコードするコドン最適化された核酸に関する。この核酸は、RPGRタンパク質をコードする野生型cDNAと比較してプラスミド製造中の安定性が増大した。本発明はまた、コドン最適化された核酸を含む発現カセット、ベクター、及び宿主細胞に関する。コドン最適化された核酸配列を含む組換えアデノ随伴(rAAV)発現ベクターを調製する方法も提供される。提供される核酸、発現カセット、ベクター、及び宿主細胞は、遺伝子治療適用のためのrAAV発現ベクターの大規模生産に有用であり得る。【選択図】 なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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