The present invention provides methods for treating autosomal dominant hypercholesterolemia (ADH). According to certain embodiments, the ADH is caused by or associated with a gain-of- function mutation (GOFm) in a gene encoding PCSK9. The present invention therefore includes methods comprising selecting a patient who carries a GOFm in one or both alleles of the PCSK9 gene, and administering to the patient a pharmaceutical composition comprising a PCSK9 inhibitor. In certain embodiments, the PCSK9 inhibitor is an anti-PCSK9 antibody such as the exemplary antibody referred to herein as mAb316P.La présente invention concerne des procédés de traitement de lhypercholestérolémie autosomique dominante (ADH). Selon certains modes de réalisation, lADH est provoquée par, ou associée à, une mutation gain de fonction (GOFm) dans un gène codant PCSK9. La présente invention concerne par conséquent des procédés comprenant la sélection dun patient qui porte une GOFm dans lun ou les deux allèles du gène de PCSK9, et ladministration au patient dune composition pharmaceutique comprenant un inhibiteur de PCSK9. Dans certains modes de réalisation, linhibiteur de PCSK9 est un anticorps anti-PCSK9, comme lexemple danticorps désigné par mAb316P.
