COMPLEMENTARY MONOCATENARY OLIGONUCLEOTIDES OF REPETITIVE ELEMENTS FOR THE TREATMENT OF GENETIC DISORDERS ASSOCIATED WITH THE INSTABILITY OF DNA REPETITIONS.
DE KIMPE, JOSEPHUS JOHANNES,PLATENBURG, GERARDUS JOHANNES,WANSINK, DERICK GERT
申请号：
ES07808532
公开号：
ES2373246T3
申请日:
2007.08.10
申请国别(地区):
ES
年份:
2012
代理人:
摘要：
Use of an oligonucleotide consisting of a single chain, with a length of 10 to 50 nucleotides, consisting of 2'-O-methyl phosphorothioate RNA nucleotides and consisting of a sequence that is complementary only to a repetitive element in a transcript of gene as determined below, for the production of a medicament for the treatment or prevention of a genetic disorder associated with a repeat instability of cis elements in humans as determined below, characterized by the fact of that said repetitive element in a gene transcript is selected in the group consisting of (CAG) n and (CUG) n: - the oligonucleotide consists of a sequence that is complementary to a polyglutamine (CAG) n tract, where the disorder of Repeat instability is Huntington's disease, spino-cerebellar ataxias, Haw River syndrome, X-linked spinobulbar muscular atrophy and / or dentotorubro-palidoluysian atrophy, - the o Ligonucleotide consists of a sequence that is complementary to a repeat (CUG) n, in which the repeat instability disorder is myotonic dystrophy type 1, spino-cerebellar ataxia 8 and / or Huntington's disease type 2.Uso de un oligonucleótido que consiste en una única cadena, con una longitud de 10 a 50 nucleótidos, que consiste en 2'-O-metil fosforotioato nucleótidos de ARN y que consiste en una secuencia que es complementaria sólo a un elemento repetitivo en un transcrito de gen tal y como se determina más abajo, para la producción de un medicamento para el tratamiento o la prevención de un trastorno genético asociado a una inestabilidad de repetición de elementos cis en humanos tal y como se determina más abajo, caracterizado por el hecho de que dicho elemento repetitivo en un transcrito de gen se selecciona en el grupo que consiste en (CAG)n y (CUG)n: - el oligonucleótido consiste en una secuencia que es complementaria a un tracto de poliglutamina (CAG)n, donde el trastorno de inestabilidad de repetición es enfermedad de Huntington, ataxias espino-cerebelosas, síndrome de Haw River, atr
