KHAJ Ketrin A. (US),ХАЙ Кэтрин А. (US),YAZISIOGLU Mustafa N. (TR),ЯЗИСИОГЛУ Мустафа Н. (TR),ANGELA Khaver (US),АНГЕЛА Хавьер (US)
申请号：
RU2016105965
公开号：
RU0002697444C2
申请日:
2014.07.22
申请国别(地区):
RU
年份:
2019
代理人:
摘要：
FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: invention relates to biotechnology, specifically to vectors based on the serotype AAV-Rh74 adenoassociated virus (AAV) containing a polynucleotide sequence coding human factor IX and can be used in medicine.EFFECT: obtained particles are used in a pharmaceutical composition for effective treatment of hemophilia B.21 cl, 7 dwg, 4 tbl, 9 exИзобретение относится к области биотехнологии, конкретно к векторам на основе серотипа AAV-Rh74 аденоассоциированного вируса (AAV), содержащим полинуклеотидную последовательность, кодирующую фактор IX человека, и может быть использовано в медицине. Полученные частицы используют в составе фармацевтической композиции для эффективного лечения гемофилии B. 7 н. и 14 з.п. ф-лы, 7 ил., 4 табл., 9 пр.
