FONDAZIONE CENTRO SAN RAFFAELE DEL MONTE TABOR;フォンダツィオーネ セントロ サン ラファエレ デル モンテ タボール;FONDAZIONE TELETHON;フォンダツィオーネ テレトン
发明人:
NALDINI LUIGI,マルディーニ，ルイージ,BROWN BRIAN DAVID,ブラウン，ブライアン，デイビッド,マルディーニ,ルイージ,ブラウン,ブライアン,デイビッド
申请号：
JP2013098229
公开号：
JP2013226139A
申请日:
2013.05.08
申请国别(地区):
JP
年份:
2013
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide gene vectors for use in gene transfer and therapy applications, and to provide methods for producing them.SOLUTION: A gene vector for use in genetic engineering is derivable from a lentivirus, contains a micro RNA (miRNA) sequence target and optionally a transgene, and is regulated by endogenously expressed miRNA. There is provided a set of DNA constructs for producing a viral vector particle comprising a DNA construct encoding a packageable viral vector genome including the miRNA sequence target and the transgene. A method for preparing the viral vector particle includes introducing the set of DNA constructs into a host cell, and obtaining the viral vector particle.【課題】遺伝子導入および治療適用における使用のための遺伝子ベクター、ならびにその製造方法を提供する。【解決手段】レンチウイルスから誘導可能であり、マイクロRNA(miRNA)配列標的および必要に応じてトランスジーンを含み、内因的miRNAに発現されるにより調節される、遺伝子操作における使用のための遺伝子ベクター。前記miRNA配列標的、および前記トランスジーンを含むパッケージング可能なウイルスベクターゲノムをコードするDNA構築物を含むウイルスベクター粒子を製造するためのDNA構築物のセット。並びに、前記DNA構築物のセットを宿主細胞に導入し、ウイルスベクター粒子を取得することを含む、ウイルスベクター粒子を調製する方法。【選択図】なし
