SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES INC;シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド
发明人:
MICHAEL HEARTLEIN,マイケル ハートレイン,BRAYDON CHARLES GUILD,ブレイドン チャールズ ギルド,FRANK DEROSA,フランク デローサ,JERRY CHI ZHANG,ジェリー チー チェン
申请号：
JP2018096202
公开号：
JP2018141006A
申请日:
2018.05.18
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide novel compounds.SOLUTION: Disclosed herein are novel compounds, pharmaceutical compositions comprising such compounds and related methods of their use. The compounds described herein are useful, e.g., as liposomal delivery vehicles to facilitate the delivery of encapsulated polynucleotides to target cells and subsequent transfection of the target cells, and in certain embodiments are characterized as having one or more properties that afford such compounds advantages relative to other similarly classified lipids.SELECTED DRAWING: Figure 1【課題】新規化合物を提供すること【解決手段】新規化合物、そのような化合物を含む薬学的組成物、および関連するその使用方法を本明細書において開示する。本明細書に記載される化合物は、例えば、被包されたポリヌクレオチドの標的細胞への送達、および後の前記標的細胞への形質移入を容易にするためのリポソーム送達ビヒクルとして有用であり、ある実施形態では、そのような化合物に、他の同様に分類される脂質に対する利点を提供する１つ以上の性質を有することを特徴とする。【選択図】図１
