RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL
发明人:
RODINO-KLAPAC, Louise,MENDELL, Jerry R.
申请号：
USUS2020/019892
公开号：
WO2020/176614A1
申请日:
2020.02.26
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Described herein are methods of treating muscular dystrophy comprising administering a recombinant AAV (rAAV) scAAVrh74.MHCK7.hSGCB vector, methods of expressing beta-sarcoglycan gene in a patient, pharmaceutical compositions comprising the rAAV, and methods of generating the rAAV.L'invention concerne des procédés de traitement de dystrophie musculaire comprenant l'administration d'un vecteur AAV recombinant (rAAV) scAAVrh74,MHCK7.h SGCB, des procédés d'expression de gène bêta-sarcoglycane chez un patient, des compositions pharmaceutiques comprenant le rAAV, et des procédés de génération du rAAV.
