The present invention relates to an expression system for systemic administration comprising a protein-encoding sequence, the expression of a therapeutically acceptable level of protein in a target tissue, including skeletal muscle and / or peripheral nervous system tissue, and ,-Relates to an expression system allowing the expression of toxically acceptable levels of protein in tissues other than the target tissue, in particular in the heart.本発明は、タンパク質をコードする配列を含む、全身投与用の発現系であって、- 骨格筋及び/又は末梢神経系の組織を含む標的組織における治療上許容されるレベルのタンパク質の発現、並びに、- 標的組織以外の組織における、特に心臓における毒性上許容されるレベルのタンパク質の発現を可能にする発現系に関する。
