ザ ボード オブ トラスティーズ オブ ザ レランド スタンフォード ジュニア ユニバーシティー;BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIV
发明人:
KAY MARK,カイ マーク,MCCAFFREY ANTON,マカフリー アントン
申请号：
JP2016159918
公开号：
JP2017008084A
申请日:
2016.08.17
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods and compositions for modulating (e.g., reducing) coding sequence expression in mammals.SOLUTION: In the methods, an RNAi agent, e.g., an interfering ribonucleic acid (such as an siRNA or shRNA) or a transcription template thereof, e.g., a DNA encoding an shRNA, is administered to a non-embryonic mammal, e.g., via a hydrodynamic administration protocol. Also provided are pharmaceutical preparations containing the RNAi agent for use in the methods. The methods and compositions find use in a variety of different applications, including academic and therapeutic applications.SELECTED DRAWING: None【課題】哺乳類においてコード配列の発現を調節する（例えば減少させる）方法および組成物の提供。【解決手段】RNAi物質、例えば、干渉リボ核酸（siRNAもしくはshRNAなど）またはその転写鋳型、例えばshRNAをコードするDNAを、例えば流体力学投与プロトコールによって胚以外の哺乳類に投与する方法。当該方法において用いられるRNAi物質を含む薬学的調製物。かかる方法および組成物は、学術的および治療的応用を含む、多様な異なる応用における用途を見出す。【選択図】なし
