BESTWICK, RICHARD K.,贝斯特威克 理查 K,貝斯特威克 理查 K,HANSON, GUNNAR J.,韩森 甘纳 J,韓森 甘納 J,PASSINI, MARCO A.,帕西尼 马可 A,帕西尼 馬可 A,SCHNELL, FREDERICK JOSEPH,斯尼尔 佛德瑞克 乔瑟夫,斯尼爾 佛德瑞克 喬瑟夫
申请号:
TW108118324
公开号:
TW202015697A
申请日:
2019.05.28
申请国别(地区):
TW
年份:
2020
代理人:
摘要:
Antisense oligomers and antisense oligomer conjugates complementary to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon 52 skipping are described.本發明係闡述與人類肌肉萎縮蛋白基因中之經選定靶標位置互補以誘導外顯子52跳躍之反義寡聚物及反義寡聚物共軛物。