HOBBS, Jacqueline, A.,RIVKEES, Scott, A.,SRIVASTAVA, Arun,SMALL, Laura, A.
申请号：
USUS2016/040687
公开号：
WO2017/004514A1
申请日:
2016.07.01
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
Provided herein are nucleic acids, recombinant adeno-associated virus (rAAV) particles, and compositions, as well as methods of use thereof for transducing medullary thyroid carcinoma cells and in treatment of disease, such as medullary thyroid carcinoma. In some aspects, the nucleic acid comprises a truncated calcitonin promoter, which is optionally encapsidated within a rAAV particle. In other aspects, the rAAV particle is a rAAV particle having a mutation in a surface-exposed amino acid, such as tyrosine, threonine, or serine, that enhances transduction of the particle into medullary thyroid carcinoma cells.Linvention concerne des acides nucléiques, des particules de virus adéno-associé recombinant (rAAV), et des compositions, ainsi que des procédés dutilisation de ceux-ci pour la transduction de cellules de carcinome médullaire de la thyroïde et dans le traitement de maladies, telles que le carcinome médullaire de la thyroïde. Selon certains aspects, lacide nucléique comprend un promoteur de calcitonine tronquée, qui est éventuellement encapsulée dans une particule de rAAV. Selon dautres aspects, la particule de rAAV est une particule de rAAV ayant une mutation dans un acide aminé exposé en surface, comme la tyrosine, la thréonine ou la sérine, qui améliore la transduction de la particule dans les cellules de carcinome médullaire de la thyroïde.
