MOUTOUH DE PARSEVAL LAURE,무뚜-드 파르쎄발, 로레,CHAN KYLE W. H.,챤, 카일, 더블유., 에이치.,BRADY HELEN,브래디, 헬렌
申请号：
KR1020127006117
公开号：
KR1020120039065A
申请日:
2004.12.02
申请国别(地区):
KR
年份:
2012
代理人:
摘要：
The present invention is directed to the use of immunomodulatory compounds, particularly members of the class of compounds known as IMiDs(TM), and more specifically the compounds 4-(Amino)-2-(2,6-dioxo(3-piperidyl))-isoindoline-1,3-dione and 3-(4-amino-1-oxo-1,3-dihydroisoindol-2-yl)-piperidine-2,6-dione, to induce the expression of fetal hemoglobin genes, genes essential for erythropoiesis, and genes encoding alpha hemoglobin stabilizing protein, within a population of CD34+ cells. These compounds are used to treat hemoglobinopathies such as sickle cell anemia or beta-thalassemia, or anemias caused by disease, surgery, accident, or the introduction or ingestion of toxins, poisons or drugs.본 발명은 면역조절 화합물, 특히 IMiD (상표명)로서 공지된 화합물 부류의 일원, 보다 구체적으로는 화합물 4-(아미노)-2-(2,6-디옥소(3-피페리딜))-이소인돌린-1,3-디온 및 3-(4-아미노-1-옥소-1,3-디히드로이소인돌-2-일)-피페리딘-2,6-디온을 사용하여, CD34+ 세포 내에서 태아 헤모글로빈 유전자, 적혈구생성에 필수적인 유전자, 및 알파 헤모글로빈 안정화 단백질을 코딩하는 유전자의 발현을 유도하는 것에 관한 것이다. 이들 화합물은 혈색소병증, 예컨대 겸상 적혈구성 빈혈 또는 β-지중해빈혈, 또는 질환, 수술, 사고, 또는 독소, 독물 또는 약물의 도입 또는 주사에 의해 야기된 빈혈을 치료하는데에 사용된다.
