用于治疗亨廷顿病的方法和组合物
- 专利权人:
- 桑格摩生物科学股份有限公司
- 发明人:
- S·弗洛里奇,S·科瓦克,I·姆诺兹-桑居安,H·S·张
- 申请号：
- CN201580024010.1
- 公开号：
- CN106413760B
- 申请日:
- 2015.07.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 公开了用于治疗或预防亨廷顿病(HD)的方法和组合物。具体地,提供了用于在具有HD的受试者中减少和/或消除亨廷顿蛋白(Htt)聚集物、改善运动缺陷、增加细胞活性(例如,ATP活性)和/或减少细胞凋亡的方法和组合物,所述方法包括向受试者施用突变型Htt(mHtt)等位基因的阻遏物。还公开了诊断HD和/或监测疾病进展的方法,其包括检测受试者中的mHtt。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
