RADOVIC-MORENO, Aleksandar, Filip,GRYAZNOV, Sergei
申请号：
USUS2016/022579
公开号：
WO2016/149323A1
申请日:
2016.03.16
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
Immunomodulatory nucleic acids have significant potential to treat disease, yet progress in the clinic has been limited by lack of tools to safely increase activity in patients. Immunomodulatory nucleic acids act by agonizing or antagonizing endosomal toll-like receptors (TLRs 3, 7/8, 9) a family of proteins involved in innate immune signaling. Novel immunomodulatory spherical nucleic acids (SNAs) that regulate (immunoregulatory, IR- SNA) immunity by engaging TLRs or anti TNF antisense oligonucleotides have been designed, synthesized and characterized. The nucleic acid-SNAs exhibit in some embodiments an 8-fold or greater increase in potency and 30% or greater reduction in fibrosis score in a subject with non-alcoholic steatohepatitis (NASH).Acides nucléiques immunomodulateurs présentant un potentiel important pour traiter une maladie, bien que les progrès en clinique aient été limités par le manque d'outils pour augmenter l'activité chez des patients en toute sécurité. Acides nucléiques immunomodulateurs agissent par l'agonisation ou l'antagonisation de récepteurs de type toll endosomaux (TLR 3, 7/8, 9) une famille de protéines impliquées dans la signalisation immunitaire innée. Les nouveaux acides nucléiques sphériques immunomodulateurs (SNA) qui régulent (immunorégulateurs, IR-SNA) l'immunité par l'engagement d'oligonucléotides antisens TLR ou anti-TNT ont été conçus, synthétisés et caractérisés. Les SNA d'acide nucléique présentent, selon certains modes de réalisation, une multiplication par 8 ou plus de la puissance et une réduction de 30 % ou plus de la marque de fibrose chez un sujet ayant une stéatohépatite non alcoolique (NASH).
