The present invention is in the field of genetic engineering editing tools and genetic engineering methods. The present invention relates to the recombinant design of rare-cutting endonuclease designed to contract high repeat motifs in chromosomes that are the origin of certain genetic diseases, particularly triple iterative diseases such as Huntington's disease. The present invention encompasses methods for contracting repetitive motifs, rare-cutting endonuclease agents used to constrain repetitive motifs in genes involved in repetitive disorders, polynucleotides encoding the same, and vectors, and pharmaceutical compositions thereof do.본 발명은 유전공학 편집 도구 및 유전공학적 방법에 관한 분야에 속한다. 본 발명은 특정 유전 질병, 특히 헌팅턴병과 같은 삼중 반복질병의 기원이 되는 염색체 내에서 고 반복 모티프를 수축하도록 설계된 희소-절단 엔도뉴클레아제의 재조합설계에 관한 것이다. 본 발명은 반복 모티프를 수축시키기 위한 방법, 반복장애와 관련된 유전자 내의 반복 모티프를 수축시키기 위하여 사용되는 희소-절단 엔도뉴클레아제, 이를 인코딩하는 폴리뉴클레오티드, 및 벡터, 그리고 이에 따른 약제학적 조성물을 포함한다.
