VX-809在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症药物中的应用
- 专利权人:
- 南京市儿童医院
- 发明人:
- 郑必霞,尹瀚俊,贾占军,金玉,刘志峰,王春莉,朱梦姝,黄艳
- 申请号：
- CN201711181792.7
- 公开号：
- CN107812003B
- 申请日:
- 2017.11.23
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及生化医药技术领域，主要提供VX‑809在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症药物中的应用。该应用通过化合物VX‑809可以显著提高PFIC2患儿所携带的BSEP蛋白突变体Y472C、I669V和D1131V的表达水平，实现制备治疗由Y472C、I669V和D1131V突变所致的进行性家族性肝内胆汁淤积症的药物的新用途。意图为治疗PFIC，尤其是治疗PFIC2提供一种新的思路，拓展治疗PFIC的前景。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
