AKINC, Akin,SORENSEN, Benny,GARG, Pushkal,ROBBIE, Gabriel
申请号：
USUS2016/065245
公开号：
WO2017/100236A8
申请日:
2016.12.07
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention relates to iRNA, e.g., double stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the Serpinc1 gene, and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of Serpinc1 and to treat subjects having a Serpinc1-associated disease, e.g., a bleeding disorder, such as a hemophilia.L'invention concerne des compositions d'ARNi, par exemple d'acide ribonucléique double brin (ARNdb), ciblant le gène Serpinc1, et des méthodes d'utilisation de telles compositions d'ARNi, par exemple d'ARNdb, pour inhiber l'expression de Serpinc1 et pour traiter des sujets atteints d'une maladie associée à Serpinc1, par exemple d'un trouble hémostatique, tel qu'une hémophilie.
