乙酰肝素N-硫酸酯酶CNS递送的方法和组合物

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专利权人:

夏尔人类遗传性治疗公司

发明人:

F·纳托里,G·朱,J·特略,Y·江,J·宗,Z·夏若克,B·维纳格利亚,J·潘,R·菲佛,P·加莱斯

申请号：

CN201180040902.2

公开号：

CN103260637B

申请日:

2011.06.25

申请国别(地区):

CN

年份:

2016

代理人:

摘要：

本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括乙酰肝素N-硫酸酯酶(HNS)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗圣菲利波(Sanfilippo)综合症类型A。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/