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Section VIII factorial arrangement
专利权人:
セント ジュード チルドレンズ リサーチ ホスピタル,インコーポレイティド;ユーシーエル ビジネス ピーエルシー
发明人:
ナスワニ, アミット,マッキントッシュ, ジェニー,タデナム, エドワード,ダビドフ, アンドリュー,ナスワニ, アミット,マッキントッシュ, ジェニー,タデナム, エドワード,ダビドフ, アンドリュー
申请号:
JP2015516684
公开号:
JP6473416B2
申请日:
2013.06.12
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
There is provided a nucleic acid molecule comprising a nucleotide sequence encoding for a functional factor VIII protein, wherein the portion of the nucleotide sequence encoding for the B domain of the factor VIII protein is between 90 and 111 nucleotides in length and encodes for an amino acid sequence comprising a sequence having at least 85% identity to SEQ ID NO: 4 and which comprises six asparagine residues. Also provided is a functional factor VIII protein, a vector comprising the above nucleic acid molecule, a host cell, a transgenic animal, a method of treating haemophilia, e.g. haemophilia A, and a method for the preparation of a parvoviral gene delivery vector.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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