Elisabeth Marlene HAISMA,Marko POTMAN,Wouter BEUMER,Vera BRINKS
申请号：
MX2017011599
公开号：
MX2017011599A
申请日:
2016.03.11
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要：
Antisense oligonucleotides capable of preventing or reducing exon 73 inclusion into the human COL7A mRNA are characterized in various ways: (a) the oligonucleotide's sequence includes at most two CpG sequences； (b) the oligonucleotide has a length of no more than 24 nucleotides； (c) the oligonucleotide is capable of annealing to the (SRp40/SC35 binding / ESE) element in exon73. These oligonucleotides can usefully be oligoribonucleotides with modified internucleosidic linkages e.g. phosphorothioate linkages.Oligonucleótidos antisentido capaces de prevenir o reducir la inclusión de exón 73 en el mRNA de COL7A humano son caracterizados en varias formas: (a) la secuencia del oligonucleótido incluye cuando mucho dos secuencias de CpG； (b) el oligonucleótido tiene una longitud de no más de 24 nucleótidos； (c) el oligonucleótido es capaz de templar el elemento (unión SRp40/SC35 / ESE) en el exón 73. Estos oligonucleótidos pueden ser útilmente oligoribonucleótidos con enlaces internucleosídicos modificados, por ejemplo, enlaces de fosforotioato.
