BARNEY, Lauren Emily,PERITT, David,SEWELL, Jared A.,SMITH, Devyn McKinley,VEISEH, Omid,WOTTON, Paul Kevin,YIN, Zoe,BEAUREGARD, Michael,CARMONA, Guilaume,GONZALES, Francisco Caballero,HEIDEBRECHT, Rich
申请号：
USUS2020/025511
公开号：
WO2020/198695A1
申请日:
2020.03.27
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Described herein are RPE cells engineered to secrete a FVII protein, as well as compositions, pharmaceutical preparations, and implantable devices comprising the engineered RPE cells, and methods of making and using the same for treating a patient with hemophilia or FVII deficiency.L'invention concerne des cellules RPE modifiées pour sécréter une protéine de FVII, ainsi que des compositions, des préparations pharmaceutiques et des dispositifs implantables comprenant les cellules RPE modifiées, et des méthodes de fabrication et d'utilisation de celles-ci pour traiter un patient souffrant d'hémophilie ou d'une déficience du FVII.
