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VARIANTS DE CAPSIDES DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ ET LEURS PROCÉDÉS D'UTILISATION
专利权人:
4D Molecular Therapeutics Inc.
发明人:
申请号:
EP18881166.5
公开号:
EP3717636A1
申请日:
2018.11.26
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein are variant adeno-associated virus (AAV) capsid proteins having one or more modifications in amino acid sequence relative to a parental AAV capsid protein, which, when present in an AAV virion, confer increased infectivity of one or more types of retinal cells as compared to the infectivity of the retinal cells by an AAV virion comprising the unmodified parental AAV capsid protein. Also provided are recombinant AAV virions and pharmaceutical compositions thereof comprising a variant AAV capsid protein as described herein, methods of making these rAAV capsid proteins and virions, and methods for using these rAAV capsid proteins and virions in research and in clinical practice, for example in, e.g., the delivery of nucleic acid sequences to one or more cells of the retina for the treatment of retinal disorders and diseases.L'invention concerne des variants de protéines de capsides de virus adéno-associé (AAV) ayant une ou plusieurs modifications de leur séquence d'acides aminés par rapport à une protéine de capside d'AAV parente, et ces protéines, lorsqu'elles sont présentes dans un virion d'AAV, confèrent une plus grande infectivité à un ou plusieurs types de cellules rétinales par rapport à l'infectivité des cellules rétinales par un virion d'AAV comprenant la protéine de capside d'AAV parente non modifiée. L'invention se rapporte également à des virions d'AAV recombinants et à des compositions pharmaceutiques contenant ces virions et comprenant une variante de protéine de capside d'AAV ci-décrite, à des procédés de fabrication de ces protéines de capside et virions de rAAV, et à des procédés d'utilisation de ces protéines de capsides et virions de rAAV dans la recherche et les pratiques cliniques, par exemple dans l'administration de séquences d'acide nucléique à une ou plusieurs cellules de la rétine pour le traitement de troubles et maladies de la rétine.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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